foto: Photographee.eu/shutterstock.com

Eksperymentalna metoda opracowana przez szwedzkich naukowców może okazać się nowym otwarciem w terapii choroby Parkinsona. Chodzi o genetycznie zmodyfikowany wirus wprowadzony do mózgu. Metoda musi jeszcze przejść szereg testów bezpieczeństwa.

Pacjenci z chorobą Parkinsona wciąż czekają na przełomowy sposób terapii. Nadzieje wzbudziła metoda polegająca na przeszczepianiu komórek płodowych, które w organizmie biorcy podejmują aktywność dopaminergiczną. Trwają testy takiego modelu terapii. Ma ona jednak dwa poważne ograniczenia. Po pierwsze, komórki są pozyskiwane od płodów pochodzących z przerwanych ciąż, a po drugie, biorcy muszą na stałe przyjmować lekarstwa immunosupresyjne.

W ostatnim czasie pojawiła się jednak metoda pozbawiona wspomnianych wad.

Jest to dzieło szwedzkiego zespołu profesora Ernesta Arenasa z Karolinska Institute w Sztokholmie.

Eksperci przeprowadzili eksperyment. Najpierw zniszczyli u myszy neurony dopaminergiczne, wywołując objawy zbliżone do choroby Parkinsona.  Następnie, stosując techniki inżynierii DNA, zmodyfikowali niepatogennego wirusa w taki sposób, aby mógł przekazać komórkom glejowym cztery geny. Miało to pozwolić komórkom na “przeprogramowanie” i uzyskanie zdolności wytwarzania dopaminy. Co się okazało?

Po pięciu tygodniach od aplikacji wirusa zauważono, że sprawność ruchowa myszy z objawami zbliżonymi do choroby Parkinsona znacząco się poprawiła. Projekt szwedzkiego zespołu to pierwszy na świecie eksperyment, w którym udało się to osiągnąć poprzez “przeprogramowanie” komórek in vivo.

Ważnym osiągnięciem jest fakt, że transformacji w komórki dopaminergiczne uległy tylko astrocyty zlokalizowane w rejonie, do którego wprowadzono wirusa. Komórki z innych obszarów ośrodkowego układu nerwowego gryzoni nie uległy żadnym zmianom. Naukowcy nie stwierdzili też wystąpienia innych niepożądanych efektów, na przykład pojawienia się guzów.

Szwedzcy badacze osiągnęli za pomocą wirusa podobną przemianę ludzkich astrocytów in vitro.

Zanim jednak będzie można sprawdzić działanie metody na pacjentach, potrzebne są kolejne wnikliwe testy bezpieczeństwa.

Uczeni zastanawiają się ponadto, czy skuteczność omawianego sposobu leczenia okaże się wystarczajaca w najstarszej grupie pacjentów. Nie wiadomo bowiem, czy ilość dopaminy wytwarzanej przez “przeprogramowane” komórki będzie u nich odpowiednia dla powodzenia terapii.

Źródła: Nature Biotechnology/New Scientist.