foto: sheff/shutterstock.com

Amerykański Senat obraduje nad tematem lekarstw na choroby rzadkie. Część firm postuluje, aby FDA utworzyła listę takich preparatów. Podmioty te próbują klasyfikować znane już leki jako farmaceutyki sieroce, aby zyskać dodatkowe benefity.

W Stanach Zjednoczonych obowiązują regulacje, które ułatwiają wdrażanie na rynek preparatów na choroby rzadkie. Podmioty mogą liczyć na ulgi w podatkach.

Wokół kształtu obowiązujących przepisów rozgorzała w Senacie dyskusja. Senatorowie Orrin Hatch (R-Utah), Chuck Grassley (R-Iowa) i Tom Cotton  (R-Ark) złożyli skargę na prawo dotyczące lekarstw sierocych. Oczekują oni zachowanie pierwotnej idei przepisów dla produktów tej kategorii.

Nie chcą, aby prawo pozwalało firmom na wdrażanie znanych już na rynku leków jako farmaceutyków na choroby rzadkie według preferencyjnych warunków.

Senatorowie domagają się ponadto, aby FDA przygotowała listę lekarstw zaakceptowanych lub odrzuconych jako wykaz farmaceutyków na choroby sieroce. Oczekiwana jest także inna lista, obejmująca choroby zalecane do aplikacji tych preparatów w innych wskazaniach niż te odnoszące się do leków na choroby rzadkie.

W odpowiedzi rzecznik amerykańskiego Senatu zapewnił, że skarga zostanie rozpatrzona, ale nie wcześniej niż w ciągu kilku miesięcy – z uwagi na dużą liczbę innych złożonych interpelacji. Biuro prasowe Senatu poinformowało, że prace nad zagadnieniem lekarstw sierocych rozpoczną się najwcześniej za około 9 miesięcy.

Prawo, o którym mowa, weszło w życie 34 lata temu, w 1983 roku. Jako główny cel ustawodawcy deklarowali ułatwienie wdrażania preparatów na rynek i uzyskiwania zatwierdzeń przez FDA.

Dość szybko okazało się jednak, że projekt ma luki prawne, które skutecznie wykorzystywały koncerny farmaceutyczne.

Jedną z głośniejszych w USA kontrowersji była sprawa leku Emflaza. Ten znany od dekad steroid FDA zaakceptowała do terapii rzadkiej choroby Duchenne’a. Firma Marathon, która wnioskowała o rejestrację preparatu, uzyskała wyłączność na produkcję minimalnymi nakładami i rozpoczęła sprzedaż po konkurencyjnej cenie. Wobec fali oburzenia w debacie publicznej firma wstrzymała produkcję. Sprawa okazała się jedną z wielu podobnych, w których koncerny posługiwały się obowiązującym prawem, aby uzyskać dodatkowe benefity.

Lista lekarstw pierwotnie zarejestrowanych jako leki na choroby częste, a następnie jako farmaceutyki na choroby sieroce, obejmuje:

  • lek obniżający cholesterol firmy Astra Zeneca (nazywany Cresta);
  • lek antypsychotyczny Abilify firmy Otsuka;
  • herceptyna firmy Roche;
  • lek Humira na reumatoidalne zapalenie stawów (producent AbbVie).

Jest również przykład lekarstwa zarejestrowanego w odwrotnej kolejności. Produkt Botox firmy Allergan został najpierw zaaprobowany jako lek na rzadką chorobę skurczów mięśni oka, a następnie pojawił się na rynku w dużo szerszym zastosowaniu. Firma stała się zaś rozpoznawalną w skali globalnej marką.

Rzecznik prasowy Senatu wyjaśnił, że omawianą sprawą zajmie się właściwa komisja, która najpierw przeanalizuje zakres swojego opracowania i przyjmie metodologię prac, a następnie zweryfikuje możliwości zmian legislacyjnych.

Źródło: fiercepharma.com.